Bambino colpito da leucemia curato con terapia genica

plasma-2753321_1920Grazie all’utilizzo della tecnologia CarT è stato possibile trattare un bambino di 4 anni colpito da una rara forma di leucemia.

Sperimentata la prima volta nel 2012 negli Stati Uniti, la tecnologia CarT è al momento protagonista di molti studi e sperimentazioni in tutto il mondo. Pochi mesi fa la FDA (Food and Drug Administration), l’agenzia del governo americano che si occupa di regolamentare i prodotti immessi nel mercato, ha approvato il primo farmaco a base di CarT sviluppato dall’industria farmaceutica.

I primi risultati sono arrivati qualche mese fa, quando alcuni pazienti che non avevano possibilità di guarigione, inaspettatamente sono riusciti a combattere una patologia legata a tumori del sangue. In contemporanea alla pubblicazione sul New England Journal of Medicine, dove vengono pubblicati i risultati a lungo termine della tecnologia su 75 pazienti affetti dalla stessa malattia, all’Ospedale Bambino Gesù di Roma, un bambino di 4 anni malato di leucemia linfoblastica acuta è stato trattato con questa tecnologia.

Il piccolo di 4 anni aveva già ricevuto i trattamenti convenzionali, ma non avevano funzionato, portandolo ad avere 2 ricadute della malattia. È stato il primo paziente italiano curato con la nuova tecnologia all’interno di uno studio accademico. L’approccio che i ricercatori del Bambino Gesù hanno adottato è diverso da quello adottato in America, come anche la piattaforma virale utilizzata per la trasduzione delle cellule, cioè il percorso utilizzato per le modifiche genetiche. Anche la sequenza genetica è differente: è stata inserita un gene suicida Caspasi 9 Inducibile (iC9), che si attiva in caso di eventi avversi, ed è in grado di bloccare l’azione dei linfociti modificati.